◇◇新语丝(www.xys.org)(xys.dxiong.com)(xys.freedns.us)(xys-reader.org)◇◇   性感的故事——中国新药研发   作者:gochinabio   当你看着篇文章时,估计你和我有一定相似之处,因为我用这个题目目的是 吸引眼球,来听我讲故事。性感与否,由你来定。   故事的开头是这样的……   什么是新药研发?三部分组成:科学、技术和临床,或者三部分人:基础研 究科学家、药物/生物技术科学家以及临床研究科学家。   新药来源是从讲故事(或兴趣)开始,一个科学家发现某个靶向(EGF、 VEGF TGF)可做不拉不拉,发PAPER、申请专利(做一些简单的动物试验)。这 个阶段基础研究科学家完事了,交给了公司。我们不得不佩服美国在这个阶段的 绝对领先,聪明、自由、新奇、有钱等等。大量大量的新颖想法构成了生物技术 繁荣的景象。   继续讲,I will be back after lunch.   组建公司成了兴奋点,这个阶段不难,2-3百万美金开始激情之旅(CEO的工 作就是不断找钱来烧)。公司做什么?(有些公司做在靶向上筛选化合物、抗体 等)对已有的化合物/蛋白等进行制造工艺的摸索、药物动物模型的评价。我个 人认为,此阶段最重要的科研是两件事PD和PK。PD(PHARMDYNIMICS)指动物/人 对药物的响应,药效是一个侧面,新靶向药物需要PD MARKER。同时体外检测方 法的建立(ASSAY),包括ACTIVITY ASSAY、IMMINOGENECITY ASSAY 等等。PK研 究不仅仅是给出动物/人的半衰期/分布等,你最好能有长效/短效等不同代谢时 间的药物和制造工艺。需要说一下,国内的新药研发系统(包括审评中心、大学 等)大多致力与如何制造出一个药,就是利用已有靶向(大多直接仿制报道的药 物)筛选。这个体系是一种仿制体系,不是真正新药研发体系。我们不太注意 (没有必要)深度科研,如ACTIVITY ASSAY、IMMINOGENECITY ASSAY 、PD MARKER等,所以,即使仿制二A 期临床药物也比较费劲。当然,不用提,申报临 床、开展临床是公司的目的。此时,我们不得不提FDA,我个人发现申报临床时 FDA是如此胆大,只要有一定科学基础,什么都批。最近我看到,活病毒开始被 用于治疗肿瘤的二期之旅(REOVIRUS,你如果感兴趣可以谷歌一下)。但FDA对 临床的监控是如此之严,具体的研究环节决不放过。   这里,我停顿一下,我想回到中国。中国真正意义上的、能靠专利保护挣外 国人钱的新药目前没有。可以说我们的科学家和SFDA都不如人家。有一个有趣的 话题,有人说中国人占美国制药、生物技术公司科学家总数的40%,我不敢肯定 这个数字,但可以说大量的中国人在FDA的地盘上做新药科研。大胆假设、小心 求证是科学,也是FDA的原则。我大胆一下:如果这40%中25%回来,我们应该有 40%*25%=10%的FDA标准的新药出现,大概5-6个每年。回到求证的一面:我们的 SFDA体系能有FDA的多少?10%,综合前面的因素(5-6 X 10%),就是两年一个 挣美国人钱的新药。我们可以接受,从20年没有一个进步到两年一个,这是大的 进步。我们问自己:我们如何改变?   继续走,第三步,也是最关键的一步:临床。做新药是一种“男人”式生活 --拼命工作、豪放赌博。换言之,新药是一种半科学、半运气的工作。科学如何, 论文在案;运气如何,统计说明。科学的进步可以有效降低失败的几率,尤其是 在目前大多数疾病药物有效率达60-80%时,要取得5%的进展更需要深度的科研, 否则,临床上如同大海捞针,死定了。制药公司不是诺贝尔奖的聚居体,因为再 好的基础科研也不能代替临床上的统计意义。发现研究--开发研究--临床研究, 从整个流程看前两步再好,临床有“问题”,没有新药的存在。这就是我为什么 多次呼吁,“求求”SFDA保证临床的真实和科学性。没有临床的真实、科学,前 面说的40%都回来,只能是给SFDA和中国人民惹麻烦。   讲故事需要轰轰烈烈,激情四溅。做新药需要轰轰烈烈,激情四溅的一面, 但也有横尸遍野、惨痛的一面。美国大多数新药研发的生物技术公司不得不死, 他们烧的是逝者的纸钱,这是人类与疾病斗争的代价。我们对于做新药必须真实 和科学,没有什么比面对生命更需要真实和科学了。   故事交给你讲了...... (XYS20070813) ◇◇新语丝(www.xys.org)(xys.dxiong.com)(xys.freedns.us)(xys-reader.org)◇◇